小兒黏多糖貯積病Ⅳ型
一般治療
一、治療
除對癥處理外,無特效治療,行走困難者需矯形手術。外科手術主要用于治療某些軀體和器官的缺陷,如心臟瓣膜的置換、角膜移植、嚴重的脊髓壓縮等。
最有希望治療黏多糖增多癥的方法是特異性的酶替代治療及基因治療,二者可改善患者的臨床表現以及生存情況。特異性酶替代治療可有兩種不同的形式。一種是直接給體內輸入經過微包裹的酶,此為直接法。另一種則為間接法,即利用反轉錄病毒進行轉基因處理,使患者自體的周圍血淋巴細胞或骨髓造血祖細胞逆向轉化為含有正常酶基因的細胞,或通過骨髓移植給患者體內植入含有正常酶基因的骨髓細胞,從而使患者體內可以自身合成所缺乏的黏多糖代謝酶。目前,上述2種類型的治療方法均處于臨床研究階段。
二、預后
很少于兒童期死亡,多數病存活數十年。本病征患者勞動力呈進行性喪失,最終不能行走。
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