血友病患者的預防治療是有效減少出血次數，防止關節損傷累積的重要途徑。兒童期是治療血友病的黃金時期，開始預防治療的年齡越早，關節功能保護得越好。
如果在出血發生之前，能夠定期補充凝血因子、使其在血液里保持一定濃度，患者就能夠像正常人一樣生活。尤其是針對兒童患者，良好的預防治療可極大減少出血的次數，避免因出血而造成的對關節的損害，致殘率也會極大降低
血友病的預防治療是指在出血前就定期預防性注射凝血因子。從經濟角度考量，兒童需要的凝血因子劑量相對較少，家庭較易承受。在青春期后骨骼成熟，出血較穩定，因此兒童預防治療在其人生中有事半功倍的作用。當務之急是在觀念和意識層面喚起醫護人員及患者家庭對兒童預防治療的重視。
血友病屬于罕見病中的“大病種”，估計我國的血友病患者達10萬左右，但當前登記在冊的僅占一成。血友病患者需要終身用藥，每年的費用高昂，患者家庭往往無力承擔。為了緩解血友病患者的用藥難題，2012年，血友病被列為全國20種農村居民重大疾病之一。另一方面，慈善機構在治療費用方面一直給予血友病患者支持，中華慈善總會拜科奇血友病兒童援助項目開展三年來，已累計幫助890名患兒接受預防治療。