兒童骨髓增生異常綜合征(MDS)進展較快，可很快轉化為白血病，且預后差，部分病人死于感染與貧血。兒童MDS的預后與多種因素有關，對于所有兒童MDS，性別與年齡無預后意義。初診時血小板計數、血液HbF含量以及細胞遺傳學改變明顯者影響兒童MDS預后。MDS的FAB分型即RA、RAS、RAEB及RAEB-t是疾病的階段而非獨立的型，如有的RA演變為RAEB，再演變為RAEB-t，再演變為白血病;有的在RA或RAEB時死于出血或感染，死亡患者的病程為6～84個月，中位數為27.5月。病程以RA最長13～96月，中位數57月，RAEB次之(1～19月，中位數9月)，成為白血病后病程最短10.5～38月，中位數4月，即一旦演變為白血病則預后不良，轉為白血病前的病程2～77月，中位數14月。MDS的演變除少數為淋巴細胞性白血病外，多演變為粒細胞性白血病，以M1～M6均可見，其中以M1、M2最為多見。因類型不同，治療措施較多，所以療效不佳，綜合性治療可能改善預后。
國內治療骨髓異常綜合征的療效標準如下：
1.基本緩解：貧血、出血癥狀消失;外周血血紅蛋白達100g/L，白細胞達4×109/L，血小板達80×109/L～100×109/L，分類無幼稚細胞;骨髓中原始細胞+早幼細胞5%，維持至少半年。
2.部分緩解：貧血及出血癥狀消失，三系血細胞有一定恢復，血中原始細胞+早幼細胞5%，骨髓原始細胞+早幼細胞較前減少50%，維持至少3個月。
3.進步：貧血及出血癥狀好轉，不輸血而血紅蛋白較治療前1個月內的常見值增加30g/L，原始細胞+早幼細胞數減少。4.無效：經充分治療不能達到上述標準者。