兒童矮小除了家族遺傳因素外，由內分泌疾病引發的矮小癥占矮小癥病人的50%以上。生長激素是人出生以后促進骨骼發育和器官生長的最主要激素，它的不足是導致矮小癥的主要原因，而并非是營養不良造成的。生長激素缺乏的患兒多數都在1歲后呈現生長緩慢，他們往往表現為勻稱性矮小，但智力發育良好，跟正常人一樣。這類患兒如果不進行生長激素治療，就會變成“小侏儒”，一般男性成人后身高只有1.45米左右，女性也不會超過1.35米。
目前判斷孩子身高增長速度緩慢的標準是
3歲以下嬰幼兒增長速度每年小于7厘米;3歲-青春期前，增長速度每年小于3-5厘米;青春期增長速度每年小于5-6厘米。
兒保專家認為，早期發現兒童矮小癥的方法主要是每年定期測量身高(長)，認真對照上述標準。若低于該年齡組正常值，就應及時帶孩子到醫院內分泌門診看專科醫生，同時給孩子抽血化驗血液中生長激素含量以明確診斷。一旦孩子被確診為矮小癥，可采用哺乳動物源性重組人生長激素治療法，即通過注射人工生長激素等方式代替腦垂體功能。專家們強調，3-16歲是兒童身高增長的“黃金時期”，孩子年齡越小，骨骺的軟骨層增生及分化越活躍，生長的潛力及空間越大;體重越輕，用藥的劑量越小，所花藥費也越少;且對治療的反應越敏感，生長發育效果就越好。